美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）作為全球醫(yī)療器械監(jiān)管的風(fēng)向標(biāo)，始終致力于平衡“創(chuàng)新技術(shù)快速落地”與“患者安全有效保障”。為應(yīng)對(duì)未被滿足的臨床需求（如癌癥早篩、神經(jīng)退行性疾病干預(yù)、罕見(jiàn)病治療等），F(xiàn)DA于2018年12月正式實(shí)施“突破性器械認(rèn)定計(jì)劃”（Breakthrough Devices Program），取代了早期的“快速通道”（Expedited Access Pathway, EAP）和“優(yōu)先審評(píng)”（Priority Review）中的部分功能，成為當(dāng)前加速創(chuàng)新醫(yī)療器械上市的核心政策工具之一。

自實(shí)施以來(lái)，F(xiàn)DA每年認(rèn)定的突破性器械數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)，覆蓋心血管、神經(jīng)調(diào)控、分子診斷、數(shù)字健康等多個(gè)前沿領(lǐng)域。

美國(guó)FDA突破性醫(yī)療器械認(rèn)定要求與流程

圖：臨床小組授予的突破性器械認(rèn)定數(shù)量(截至2025.6.30）

（一）突破性認(rèn)定項(xiàng)目

突破性醫(yī)療器械項(xiàng)目就是通過(guò)加快開發(fā)、評(píng)估和審查，為患者和醫(yī)療保健提供者提供及時(shí)（更早）獲得醫(yī)療急需的醫(yī)療器械產(chǎn)品的機(jī)會(huì)。

美國(guó)FDA突破性醫(yī)療器械認(rèn)定要求與流程

該程序的核心目標(biāo)是：通過(guò)優(yōu)化審評(píng)流程、加強(qiáng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)與企業(yè)的早期互動(dòng)，幫助具有突破性臨床價(jià)值的醫(yī)療器械更快到達(dá)患者手中，同時(shí)確保其安全性和有效性符合FDA標(biāo)準(zhǔn)。

美國(guó)FDA突破性醫(yī)療器械認(rèn)定要求與流程

圖：FDA突破性認(rèn)定-批復(fù)情況（截至2025.6.30）

（二）申請(qǐng)條件

突破性認(rèn)定并非面向所有創(chuàng)新產(chǎn)品，而是聚焦于 “解決未被滿足的重大臨床需求”且“具備顯著技術(shù)優(yōu)勢(shì)”的醫(yī)療器械。具體需同時(shí)滿足以下兩個(gè)核心條件：

美國(guó)FDA突破性醫(yī)療器械認(rèn)定要求與流程

標(biāo)準(zhǔn)1. 解決“未被滿足的重大臨床需求”

產(chǎn)品需用于診斷或治療以下類型的疾病/狀況：

•危及生命的疾病或病癥（如晚期癌癥、急性心肌梗死、嚴(yán)重感染等）；

• 不可逆的衰弱性疾病或病癥（如帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥、遺傳性視網(wǎng)膜病變等）；

• 罕見(jiàn)病（需符合美國(guó)《孤兒藥法案》定義，即美國(guó)患者少于20萬(wàn)人，但罕見(jiàn)病適應(yīng)癥產(chǎn)品同樣可申請(qǐng)）。

標(biāo)準(zhǔn)2. 具備“突破性技術(shù)優(yōu)勢(shì)”

產(chǎn)品需通過(guò)以下至少一種方式，提供比現(xiàn)有療法/診斷方法更顯著的臨床獲益：

• 突破技術(shù)創(chuàng)新：例如基于人工智能的實(shí)時(shí)輔助診斷系統(tǒng)、新型生物傳感器、基因編輯相關(guān)器械等，其技術(shù)路徑在行業(yè)內(nèi)具有開創(chuàng)性。

• 尚無(wú)上市的可替代產(chǎn)品：針對(duì)尚無(wú)FDA批準(zhǔn)療法的疾病，或現(xiàn)有療法效果極差；

• 顯著優(yōu)于或改善已上市產(chǎn)品的臨床效果：如提高診斷準(zhǔn)確性、降低治療并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)、縮短康復(fù)周期；

• 符合患者最大利益：如避免現(xiàn)有療法可能造成的嚴(yán)重傷害；避免嚴(yán)重傷害，導(dǎo)致危及生命或不可逆轉(zhuǎn)的衰弱性疾病或狀況；或減少了與其他療法有害相互作用的可能性，從而提供了額外的益處。

總結(jié)：產(chǎn)品必須解決重要的臨床需求，同時(shí)產(chǎn)品功能和性能上要做到“人無(wú)我有”或“人有我優(yōu)”。

（三）所需資料

突破性認(rèn)定的申請(qǐng)材料需提供足夠說(shuō)服力的“證據(jù)鏈”，證明產(chǎn)品的臨床價(jià)值和獨(dú)特性。以下是關(guān)鍵材料及要求：

1. 基礎(chǔ)信息文件

• BDD-1000申請(qǐng)表

• 產(chǎn)品描述文檔

• 預(yù)期用途

• 前期與FDA溝通情況

2. 認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)文檔（符合上述標(biāo)準(zhǔn)1和標(biāo)準(zhǔn)2）

• 臨床需求證明

• 突破性優(yōu)勢(shì)證據(jù)

• 技術(shù)獨(dú)特性說(shuō)明

3. 計(jì)劃上市路徑

• PMA

• De Novo Request

• 510（k）

（四）申請(qǐng)流程

企業(yè)通過(guò)Q-Submission進(jìn)行突破性醫(yī)療器械認(rèn)定申請(qǐng)，F(xiàn)DA評(píng)審中心會(huì)組織成立審核小組對(duì)提交的資料進(jìn)行審核。FDA可能會(huì)邀請(qǐng)企業(yè)進(jìn)行會(huì)議溝通，闡明FDA對(duì)該產(chǎn)品的想法及其依據(jù)，并給出對(duì)該產(chǎn)品的合理的建議。

不同于中國(guó)的創(chuàng)新醫(yī)療器械申請(qǐng)只有5年的有效期，一旦認(rèn)定為BDD就不會(huì)被取消，除非企業(yè)自己撤回申請(qǐng)或者FDA發(fā)現(xiàn)之前批準(zhǔn)的BDD中有不實(shí)內(nèi)容而被撤銷。

美國(guó)FDA突破性醫(yī)療器械認(rèn)定要求與流程

（五）申請(qǐng)時(shí)間及要求

1. 企業(yè)什么時(shí)間可以考慮申請(qǐng) FDA BDD？

企業(yè)可以在遞交上市申請(qǐng)之前（例如PMA，510(k), De Novo request）的任何時(shí)間向FDA提出突破性醫(yī)療器械認(rèn)定申請(qǐng)。

2. 已經(jīng)有了相同用途的BDD還能申請(qǐng)嗎？

• 如果多個(gè)相同預(yù)期用途的產(chǎn)品同時(shí)申請(qǐng)BDD，或者已經(jīng)有被認(rèn)定的相同預(yù)期用途的醫(yī)療器械，不會(huì)影響新的BDD的申請(qǐng)。

• 即使相同預(yù)期用途的BDD已經(jīng)上市，之前同期批準(zhǔn)的BDD也不會(huì)被撤銷。但是一旦已經(jīng)有BDD產(chǎn)品成功上市，新的相同的預(yù)期用途的器械再去申請(qǐng)會(huì)存在困難，除非能夠按照標(biāo)準(zhǔn)中證明比現(xiàn)有產(chǎn)品更有效。

（六）總結(jié)與建議

FDA突破性器械認(rèn)定程序是創(chuàng)新醫(yī)療器械“從實(shí)驗(yàn)室到臨床”的關(guān)鍵加速器，其核心邏輯是“以患者為中心，通過(guò)靈活而嚴(yán)格的機(jī)制，讓真正具有突破潛力的技術(shù)更快造?；颊?rdquo;。對(duì)于中國(guó)企業(yè)而言，若計(jì)劃進(jìn)軍美國(guó)市場(chǎng)，可提前評(píng)估產(chǎn)品是否符合“未被滿足的臨床需求+技術(shù)獨(dú)特性”雙重要求，在研發(fā)早期即啟動(dòng)與FDA的預(yù)溝通，完善臨床前數(shù)據(jù)和專利布局，從而最大化利用突破性認(rèn)定的政策紅利。

本文由廣州佳譽(yù)醫(yī)療器械有限公司/佛山浩揚(yáng)醫(yī)療器械有限公司聯(lián)合編輯